随着国家政策改革深化，激励药品创新措施不断出台，我国药品研发创新活力大幅提升，新研究、新发现、新疗法涌现，但仍存在大量未被满足的临床需求——某些疾病仍存在无药可治、发病率增加等问题。近日由中国医药卫生事业发展基金会主办的第二届中国肝病创新论坛上，200多名来自国内外的科学家、医生、方法学专家、法规监管专家、企业代表等参会，针对肝脏疾病领域新药研发的热点难点，交流探讨新手段、新技术、新理念。

征服肝病之路：多方发力为新药研发添信心

中国工程院院士、北京大学医学部庄辉教授介绍，“肝病是我国严重的公共卫生问题。尽管我国在乙型肝炎的预防方面取得了举世瞩目的成就，但现存的慢性乙型肝炎患者数目仍然众多。同时酒精性及非酒精性（代谢相关性）脂肪性肝病等非病毒性肝病也日益增多。然而，目前除了丙型肝炎能被根治外，乙型肝炎等其他肝病尚无根治药物。”

在此背景下，加快创新型肝病药物的研发和上市进度，是实现“健康中国2030”战略规划的重要保障之一。

创新药物的研发过程充满风险和挑战，其中临床试验阶段往往耗时最长、耗资最大、风险最高。

中国科学院院士、解放军第五医学中心王福生教授指出，这也是中国肝病创新论坛不仅要汇聚临床专家，还要高校/科研院所、制药企业、非盈利性公益组织及新药评审和监管机构等诸多相关方共同参与的原因，充分交流，相信一定可以推动我国肝病领域的新药研发和成果转化。

作为大会主席，首都医科大学附属友谊医院贾继东教授介绍，“在2021年7月举办的首届中国肝病创新论坛上，我们就与领域内的各方共同签署并宣读《关于促进肝病领域合作创新的倡议书》，希望通过这个平台不断汇聚各方智慧和能量，给新药研发带来新的帮助。”

近年来，国家大幅加大创新药物研发投入，《药品管理法》明确鼓励研究和创制新药，《药品注册管理办法》设立四个加快通道推动具有临床价值的新药上市。国家药品监督管理局赵建中部长和评审专家陈颖博士与参会专家进行了充分探讨，并就“乙肝新药临床研究的指导原则”和“脂肪肝新药研发指导原则”进行了解读。

吉利德科学、翰森制药、特宝生物、GSK、瑞博生物、腾盛博药、歌礼等企业专家参会分享相关创新技术。

常见病与罕见病新药研发两手抓

我国约有2000-3000万例慢性乙型肝炎（CHB）患者，目前的治疗措施以抗病毒治疗为主，只有不到11%的患者获得功能性治愈（临床治愈），即停药后HBsAg持续消失，血清中HBV DNA检测不到，ALT正常，但肝组织中仍有cccDNA和整合的HBV DNA。CHB患者想真正达到彻底治愈，即清除cccDNA和整合的HBV DNA，还需要新药的研发。

在病毒性肝炎治愈进展专题，专家围绕乙肝功能性治愈的总体策略、不同机制的新药研发现状等进行深入交流，目前在研抗HBV新药多处于I/II期或临床前研究，且需要联合治疗。

代谢相关脂肪性肝炎、肝纤维化、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）专题也备受瞩目，多名专家谈到，NASH药物的临床开发比其他临床药物更漫长，NASH领域在研药物涉及多靶点，也有针对不同靶点的药物联合开发，部分已进入3期临床试验阶段，但结果喜忧参半。创新的试验设计可能有助于提高NASH试验效率，创新的肝纤维化无创诊断技术是趋势。

大会除了对病毒性肝炎、非酒精性脂肪肝等常见病的新药研发进展进行探讨外，还特别增设丁肝和少见、罕见病专题。专家指出，丁肝少见，但仍是不容忽视的重要肝脏疾病。过去被认为罕见的诸如PBC、PSC等胆汁淤积性疾肝病，在临床中可能并不罕见。在少见、罕见病专题中，专家就少见罕见肝病最新的研发进展和潜在靶点、人群和药物的应用前景进行了研讨。

善用科技之力，提高研发速度和成功率

ChatGPT是否能应用于新药研发？在临床研究中怎么应用？在创新技术专题中，专家分享了肝病预后临床预测模型的开发、验证、更新流程等，从统计学视角为肝病新药研发提供创新方法思路。英矽智能科技（上海）有限公司与上海艾莎医学科技有限公司则介绍了人工智能在药物研发和临床研究管理中的应用。

以艾莎医学为例，自主研发的基于大数据与AI算法的智能系统可在临床研究方案设计、患者招募、数据收集、远程监查、统计分析、患者管理等全流程应用，大幅提升临床研究的管理效率与半径，并形成以患者为中心的临研一体化生态闭环，沉淀高质量医疗数据，保障患者最大化获益。

*文汇独家稿件，转载请注明出处。