即日起，罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）在中国上市了，开始正式应用于临床，在上海的医院里，已开出首批处方。

这对我国GPP患者来说，无疑是好消息，也标志着GPP的治疗正式进入精准靶向时代。这也是跨国药企中首个实现全球同步研发、同步注册、同步获批的创新药，真正“零时差”惠及中国患者。勃林格殷格翰大中华区人用药品业务负责人陈星蓉表示，非常欣喜看到圣利卓在中国成功上市，衷心感谢国家药品监督管理局及相关部门对加速创新药物引进中国的大力支持和指导，感谢研究者和参与临床试验受试者的贡献，“在把创新药物加速引入中国的同时，我们也致力于携手各界、通过多元创新手段推动中国罕见病诊疗及患者关爱体系的建设，帮助更多患者实现有希望、高质量及有尊严的生活。”

患者自述与GPP相伴的34年

中国约有2万名这样的患者

“我出生于1989年的冬天，属蛇。妈妈说我从满月起，身上胳臂、脖颈、腹股沟褶皱处就开始出现红疹、流黄水、结痂等等问题，老人说可能因为我是属蛇的，所以皮肤不好。直到初三那年，我才确诊为泛发性脓疱型银屑病。当时全身皮肤大面积爆发，高热，身上开始是出红疙瘩，后面形成密集脓疱疹。”

这是银杏罕见皮肤病关爱中心——我国首个GPP患者公益关爱组织公众号上的真实患者故事。故事的主角是一位和GPP共处长达34年的女患者。她出生后不久，身上经常会出皮疹，曾被误诊为皮炎、湿疹、荨麻疹，期间也试过很多偏方，直到初三时才确诊为GPP。由于GPP反复发作，她不得不经常休学、住院治疗。

第十人民医院皮肤科主任顾军教授说，在中国约10万人中有1-2人患GPP，中国约有2万名GPP患者。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为非肢端皮肤会广泛暴发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP可以反复发作，也可呈持续性发病, 并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

这位与GPP相伴数十年患者的经历是很多同类患者的缩影。蔻德罕见病中心创始人黄如方说，罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的三难局面，GPP患者更是如此，疾病发作的严重程度和不可预知性让患者承受着巨大痛苦。“蔻德罕见病中心始终以患者为中心，我们也一直积极同勃林格殷格翰开展合作，推动医患和社会对GPP的认识。期待在创新药物的帮助下，GPP患者可以实现疾病症状的控制，拥抱美好生活。”

打破传统治疗僵局

全球首个GPP靶向生物制剂

圣利卓是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

顾军教授表示，GPP是一种罕见且症状严重的皮肤疾病，在圣利卓前，中国乃至全球范围内都没有专门针对GPP发作的治疗药物，圣利卓打破了GPP传统治疗僵局，可以快速、强效、持久地清除GPP发作的脓疱和皮损，改善全身症状。圣利卓一项关键性临床研究表明，经圣利卓治疗1周后，54%的患者达到皮肤无可见脓疱；43%的患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。

随着创新药的到来，GPP诊疗新生态工作同步开启。由顾军教授牵头的“泛发性脓疱型银屑病（GPP）病程优化项目”应运而生，旨在融合创新的技术和服务模式，以打造微信端小程序助力医患双方便捷高效沟通，为广大患者的疾病管理提供有力保障。

护航用药“最后一公里”

多方合力打造关爱生态圈

近年，国家与社会对罕见病的关注度逐步提升，各部门为加强罕见病的医疗保障做出巨大努力，越来越多的罕见病药物通过快速审评审批在我国上市。国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会主委谢俊明教授认为：“尽管罕见病患者数量不多，基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金影响，推动更多罕见病等创新药医保准入，逐步提高医疗保障水平。此外，通过探索罕见病用药多方支付体系，构建多层次的保障机制，将切实提高患者用药可及，提升患者生活质量。”

上市后，如何确保患者能真正“用得上药”？关注用药“最后一公里”问题，勃林格殷格翰与多方探索建设多层次支付保障体系：今年4月，圣利卓正式纳入众安尊享e生百万医疗险2023特药理赔目录；勃林格殷格翰与上海暖哇科技公司为患者定制了“圣利康复”患者关爱计划，通过团体医疗保险的创新支付方式，打通患者购药和使用“最后一公里”。

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